Approvazione europea per il farmaco ematologico gilteritinib per il trattamento di pazienti adulti con leucemia mieloide acuta recidivante o refrattaria che presentano mutazioni del gene FLT3
(FLT3-positiva o FLT3+). Sviluppato da Astellas, il farmaco sarà messo in commercio con il marchio Xospata. Si somministra una volta al giorno per via orale e in monoterapia.
Circa il 25-30% dei pazienti con leucemia mie-oide acuta presenta una mutazione nel gene FLT3 e queste mutazioni sono associate a una forma particolarmente aggressiva della malattia. Le duplicazioni tandem interne di FLT3 sono associate a tassi elevati di ricaduta, remissioni di breve durata e scarsi ri-sultati di sopravvivenza. Sviluppato da Astellas, gilteritinib è un inibitore di seconda generazione diretto contro il recettore FLT3 mutato sia come internal tandem duplication sia come mutazione puntiforme, recentemente registrato sia dalla Food and Drug administration e dall’ente regolatorio giapponese. «Il farmaco è stato registrato alla luce delle recenti acquisizioni di uno studio di prossima pubblicazione che hanno dimostrato come la metà dei pazienti, circa il 47%, ottiene una risposta completa ematologica» ha dichiarato ai microfoni di PharmaStar Giovanni Martinelli, Direttore Scientifico dell’Istituto Tumori della Romagna – IRST IRCCS . «Il farmaco – prosegue Martinelli – è stato pertanto nettamente superiore a qualsiasi tratta-mento di salvataggio nella leucemia mieloblastica acuta FLT3 positiva, sia rispetto alla chemioterapia sia con farmaci demetilanti. Quindi si propone come un’importante prima linea nella malattia ricaduta refrattaria e conseguentemente anche come farmaco da utilizzare presto con nuove combinazioni e in particolare con il venetoclax, in quanto i primi dati americani stanno dimostrando che l’efficacia sia ancora superiore a quella che è stata dimostrata in monoterapia».