Lo studio – sponsorizzato da Takeda e cofinanziato da Incyte – ha valutato il trattamento in pazienti con malattia resistente, con e senza mutazioni. I risultati ottenuti mostrano un profilo rischio-beneficio ottimale e di sicurezza clinicamente gestibile per Ponatinib.
Lo studio OPTIC – in corso, randomizzato, in aperto con l’obiettivo di valutare in modo prospettico i regimi posologici di ponatinib (Iclusig) basandosi sulla risposta ri-spetto a una gamma di tre dosi iniziali (45 mg, 30 mg, 15 mg) seguite da una riduzione della dose a 15 mg con l’obiettivo di ottimizzare l’efficacia e la sicurezza nei pazienti con leucemia mieloide cronica in fase cronica (LMC-CP) resistenti a una precedente terapia con inibitori tirosinchinasici (TKI) – ha raggiunto il suo endpoint primario. OPTIC, sponsorizzato da Takeda e cofinanziato da Incyte, ha valutato il trattamento in pazienti con malattia resistente, con e senza mutazioni. I risultati mostrano che il profilo rischio-beneficio ottimale per ponatinib in pazienti con LMC-CP è stato raggiunto con una dose iniziale di 45 mg/die e, in seguito a risposta (quando BCR-ABL1IS ≤1%), con successiva riduzione della dose a 15 mg/die. I risultati suggeriscono anche un profilo di sicurezza clinicamente gestibile per ponatinib. Erano stati resi noti precedentemente i dati dell’analisi ad interim dello studio OPTIC (data di cut-off, luglio 2019), che ha valutato 216 pazienti con un follow-up mediano di 21 mesi. L’analisi primaria (data di cut-off, maggio 2020) ha valutato 283 pazienti con un follow-up me-diano di 32 mesi. Tutti i pazienti nello studio OPTIC erano valutabili per l’endpoint primario al momento di questa analisi.