“Le terapie avanzate stanno cambiando gli scenari terapeutici di numerose patologie, da quelle tumorali alle malattie ereditarie, in particolare gli approcci di editing del genoma hanno già trovato applicazione in studi clinici che pertengono alle due patologie dell’emoglobina più frequenti al mondo, che sono la talassemia e l’anemia a cellule falciformi. Più nello specifico, modificando il DNA delle cellule proprie del paziente, in maniera tale da ripristinare la sintesi dell’emoglobina fetale, è stato possibile ottenere una indipendenza da trasfusione in più del 90% dei soggetti talassemici trattati e una libertà da crisi vaso-occlusive per la malattia falcemica nella totalità dei pazienti inseriti nella sperimentazione”.
“Dall’Italia un contributo rilevante sulle terapie avanzate”
